L’action Ipsen (EU:IPN) a perdu environ 2 % vendredi après que le groupe biopharmaceutique a annoncé que son essai de phase II FALKON dans la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) n’avait pas atteint son objectif principal.
Le laboratoire français a indiqué que l’étude n’avait pas démontré de réduction significative de la formation de nouvelles ossifications hétérotopiques chez les patients adultes et pédiatriques traités par fidrisertib par rapport au placebo, conduisant à l’arrêt du programme. Ipsen a toutefois précisé que le traitement expérimental avait été globalement bien toléré, sans problème de sécurité notable identifié.
« Ces résultats sont décevants pour la communauté FOP et pour les patients vivant avec cette maladie dévastatrice », a déclaré Christelle Huguet, directrice exécutive et responsable de la recherche et du développement chez Ipsen. Le groupe a ajouté que les données recueillies contribueraient néanmoins à l’amélioration des connaissances scientifiques sur la pathologie.
L’essai FALKON représentait un programme d’envergure pour une maladie aussi rare, avec 113 patients recrutés dans le monde et plus de cinq années nécessaires à sa finalisation. La FOP est une maladie génétique ultra-rare caractérisée par la formation progressive d’os dans des tissus mous comme les muscles et les tendons, entraînant une perte sévère de mobilité et une espérance de vie médiane d’environ 56 ans.
Fidrisertib avait été conçu comme un traitement oral ciblant la kinase ALK2, à l’origine de la maladie. Le médicament était administré sous forme de gélule pouvant être saupoudrée sur les aliments ou dissoute dans l’eau afin de faciliter la prise.
L’étude était organisée en trois parties, le critère principal évaluant la variation annualisée du volume d’ossification hétérotopique par rapport à la situation initiale. Malgré cet échec, Ipsen a réaffirmé son engagement à faire progresser la recherche sur la FOP, qui touche environ 900 patients diagnostiqués dans le monde.
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